Un essai clinique de phase 2 révèle qu’une association moins intensive de médicaments surpasse la chimiothérapie traditionnelle dans la leucémie mieloide aguda, doublant le temps avant l’échec du traitement et réduisant nettement les durées d’hospitalisation des patients adultes concernés.

L’approche thérapeutique initiale de la leucémie mieloide aguda pourrait connaître des évolutions notables à la suite de travaux cliniques récents menés auprès de patients adultes. Selon les données publiées dans The New England Journal of Medicine, l’administration conjointe d’azacitidine et de venetoclax permet de maintenir un contrôle prolongé de la pathologie tout en limitant les séjours hospitaliers, comparativement aux protocoles de chimiothérapie lourde traditionnellement prescrits aux personnes jugées aptes à les tolérer.

Résultats cliniques de l’essai comparatif sur 172 adultes

L’évaluation scientifique, conduite par des chercheurs du centre oncologique Brigham du Massachusetts General Hospital aux États-Unis, a porté sur un échantillon de 172 adultes éligibles à une chimiothérapie intensive, répartis dans neuf centres cliniques du pays. Les dossiers médicaux indiquent que près de trois quarts de ces participants présentaient des formes de leucémie mieloide aguda particulièrement complexes à traiter.

Les patients ayant reçu l’association thérapeutique de référence ont enregistré une période moyenne de 14,5 mois avant l’échec du traitement, la récidive, l’aggravation de la pathologie ou le décès. En revanche, le groupe soumis au protocole de chimiothérapie intensive s’est arrêté à une moyenne de 6,2 mois. De surcroît, le taux de rémission s’est établi à 78% sous l’effet du traitement moins agressif, contre 53% dans le groupe témoin soumis à la chimiothérapie lourde.

Impact sur les complications et la durée d’hospitalisation

Au-delà de la stabilité clinique, l’analyse comparative met en lumière une diminution sensible des effets indésirables aigus. Les malades traités par l’association d’azacitidine et de venetoclax ont présenté moins d’infections sévères et d’épisodes hémorragiques que ceux de l’autre cohorte.

Durant les trente premiers jours suivant l’initiation des soins, la durée moyenne d’hospitalisation s’est limitée à 12,5 jours pour les patients bénéficiant du protocole moins intensif, alors qu’elle a atteint 27,3 jours sous chimiothérapie intensive. Cette gestion optimisée a également favorisé l’accès ultérieur à une greffe de cellules souches, réalisée chez 60% des patients du premier groupe, comparativement à 40% dans le groupe de chimiothérapie.

Amir T. Fathi, directeur du Programme de Leucémie de l’Institut Oncologique Brigham de l’Hôpital Général du Massachusetts, via Infosalus, a indiqué qu’un traitement moins intensif n’implique pas nécessairement un traitement moins efficace.

Le responsable de l’étude précise que l’ambition médicale consiste à traiter de façon optimale la leucemia mieloide aguda tout en comprimant les complications majeures ainsi que l’immobilisation hospitalière des malades.

Perspectives thérapeutiques et limites de l’étude actuelle

Jusqu’à présent, l’association à base d’azacitidine et de venetoclax était principalement réservée aux sujets âgés ou inaptes à supporter une chimiothérapie agressive. Les conclusions de l’essai PARADIGM invitent la communauté médicale à réévaluer la place de cette combinaison thérapeutique chez des profils plus jeunes ou initialement orientés vers des cures lourdes.

Amir T. Fathi, directeur du Programme de Leucémie de l’Institut Oncologique Brigham de l’Hôpital Général du Massachusetts, via Infosalus, a souligné que pendant des décennies, la chimiothérapie intensive a été le traitement initial standard pour les patients considérés comme aptes à la tolérer, tout en ajoutant que leurs conclusions suggèrent que certains de ces patients pourraient répondre mieux à un enfoque menos intensivo.

Néanmoins, les auteurs soulignent que le protocole initial n’avait pas pour vocation première de mesurer l’impact de ces options sur la survie globale à long terme des participants. De futures investigations cliniques devront cibler les sous-groupes de patients exclus du présent essai, notamment les personnes de moins de 60 ans présentant des mutations génétiques spécifiques sur les gènes NPM1 ou FLT3.

Compréhension générale et diagnostic des leucémies infantiles

Le diagnostic repose habituellement sur un examen clinique complet, une numération formule sanguine ainsi que sur des prélèvements médullaires analysés en laboratoire pour identifier les altérations chromosomiques et moléculaires.

Photo: medlineplus.gov