Chaque année, selon l’Institut national du cancer (Inca), environ 2 300 enfants et adolescents sont diagnostiqués avec un cancer en France. Si les progrès de la médecine ont considérablement amélioré les chances de survie de nombreuses formes pédiatriques, certains cancers, tels que le neuroblastome à haut risque, restent particulièrement difficiles à soigner. Cette tumeur rare représente 130 à 150 nouveaux cas par an en France.

Une étude publiée dans Molecular Therapy Oncology présente des résultats encourageants avec un vaccin thérapeutique à ARNm, conçu pour cibler spécifiquement les cellules du neuroblastome. 

Un vaccin à ARNm conçu pour apprendre au système immunitaire à reconnaître la tumeur

Contrairement aux vaccins classiques qui protègent contre des virus ou des bactéries, ce vaccin expérimental a pour objectif d'entraîner le système immunitaire à identifier et détruire les cellules cancéreuses.

Pour cela, les chercheurs ont utilisé une technologie à ARNm encapsulée dans de minuscules nanoparticules peptidiques auto-assemblées. Ces particules transportent les instructions génétiques permettant aux cellules immunitaires de reconnaître une protéine appelée glypicane-2 (GPC2).

Cette protéine a été identifiée comme une cible prometteuse de l'immunothérapie dans le neuroblastome à haut risque dès 2017. Dans une étude publiée dans Cancer Cell, les chercheurs ont montré que GPC2 est fortement exprimée par les cellules tumorales, tandis que son expression est très limitée dans les tissus sains après la naissance, ce qui en fait une cible particulièrement intéressante pour développer des traitements plus spécifiques.

Selon la Dre Olga Piskareva, cette technologie offre une grande souplesse : « La technologie des vaccins à ARNm est comparable à des briques LEGO. En combinant différentes briques, nous pouvons adapter le vaccin aux besoins individuels avec une grande précision. »

Les chercheurs soulignent également que la protéine GPC2 est exprimée dans plusieurs autres types de cancers. À terme, cette plateforme pourrait donc être adaptée à d'autres tumeurs.

Le vaccin expérimental à ARNm cible la protéine GPC2 afin d'activer les cellules immunitaires contre le neuroblastome. Les premiers résultats précliniques montrent une diminution de la croissance tumorale pouvant atteindre 70 %. © King et al., Molecular Therapy – Oncology (2026)

Une réduction de 70 % de la taille des tumeurs dans les premiers essais

Chez les modèles animaux, le vaccin a nettement ralenti la croissance tumorale. La progression des tumeurs a été retardée de 10 à 11 jours, tandis que leur taille a été réduite d'environ 70 % par rapport aux groupes témoins.

Ces résultats restent préliminaires, mais ils sont particulièrement encourageants dans une maladie où les options thérapeutiques demeurent limitées. Aujourd'hui, les neuroblastomes récidivants développent fréquemment une résistance aux traitements disponibles, ce qui réduit considérablement les chances de guérison.

Pour la Dre Olga Piskareva, cette étude constitue une première étape importante : « Cette étude pilote révèle un potentiel prometteur dans le développement de vaccins anticancéreux contre le neuroblastome, offrant un nouvel espoir aux enfants et aux familles touchés par cette maladie. Nous sommes au début du développement des vaccins à ARNm, mais la première étape a été franchie avec succès. »

Les chercheurs insistent toutefois sur le fait que ces travaux n'en sont encore qu'au stade préclinique. Des études supplémentaires seront nécessaires avant d'envisager des essais chez l'être humain. Si ces résultats se confirment, cette approche pourrait toutefois enrichir l'arsenal des immunothérapies contre les cancers pédiatriques les plus agressifs, voire être adaptée à d'autres tumeurs exprimant la protéine GPC2.