Quand la médecine manque de certitudes, le Royaume-Uni a choisi de transformer l’incertitude en protocole expérimental.

L’essai clinique PATHWAYS, piloté par King’s College London et soutenu par le NHS, prévoit de recruter jusqu’à 226 enfants et adolescents de moins de 16 ans.

Des bloqueurs dès 11 ans pour certains participants

Le protocole a été revu au printemps après l’intervention du régulateur britannique du médicament, la MHRA. Il prévoit désormais un âge minimum de 11 ans pour les filles enregistrées à la naissance et de 12 ans pour les garçons. Les participants devront avoir moins de 15 ans et 11 mois lors de leur entrée dans l’étude. Les 226 jeunes seront répartis aléatoirement en deux groupes. Les premiers commenceront les bloqueurs de puberté immédiatement. Les seconds attendront douze mois avant de recevoir le traitement.

Les chercheurs compareront notamment la qualité de vie, la santé mentale, le développement physique, les capacités cognitives et la détresse liée au genre. Le suivi principal doit durer deux ans.

Autrement dit, le fameux manque de données qui a servi à justifier le recul britannique devient désormais la raison même d’administrer ces médicaments dans le cadre d’un essai clinique.

L’essai avait lui-même été suspendu pour des inquiétudes de sécurité

Le parcours de PATHWAYS n’a rien d’un long fleuve tranquille. Autorisé une première fois fin 2025, l’essai a été suspendu en février 2026, avant le recrutement du moindre participant, après de nouvelles préoccupations exprimées par la MHRA. Le protocole a ensuite été modifié. Les autorités ont notamment demandé des garanties supplémentaires concernant la santé osseuse, les fonctions cognitives, certains saignements et l’information donnée aux familles sur la préservation de la fertilité. Le régulateur a finalement donné son feu vert en juin.

L’entrée dans l’étude reste encadrée : diagnostic de longue durée, suivi dans les services spécialisés du NHS, accord d’une équipe multidisciplinaire et consentement d’un parent ou représentant légal. L’équipe PATHWAYS assure que « la sécurité et le bien-être des jeunes resteront notre priorité absolue ».

La Haute Cour ouvre la voie

Restait l’obstacle judiciaire. Des opposants à l’essai demandaient son blocage, estimant notamment que les garanties étaient insuffisantes. Après deux jours d’audience, les 27 et 28 juillet, la Haute Cour britannique a rejeté leur demande le 31 juillet 2026. Le juge Julian Chamberlain a estimé que les arguments avancés n’avaient pas de perspective réaliste de succès.

Le recrutement pouvait donc commencer à partir du 1er août.

Le paradoxe britannique

Depuis 2024 et la revue menée par Hilary Cass, le Royaume-Uni a abandonné la prescription routinière des bloqueurs de puberté aux mineurs souffrant de dysphorie ou d’incongruence de genre. Le constat était simple : les données disponibles sur les bénéfices et les risques étaient jugées trop fragiles.

Deux ans plus tard, la logique britannique tient donc sur deux lignes : hors essai clinique, pas assez de preuves pour prescrire. Dans l’essai clinique, il faut prescrire pour obtenir les preuves. La science appelle cela produire des données. Les Britanniques appellent cela PATHWAYS.