BUCAREST – 8 mai 2024 – Ce résumé hebdomadaire explore les développements majeurs en biotechnologie et pharmacie, de la thérapie génique personnalisée à des avancées réglementaires. Les experts relèvent les défis et les opportunités, notamment une thérapie CRISPR révolutionnaire et l’impact de nouvelles réglementations. Restez informés sur les dernières innovations influençant le secteur et découvrez les implications pour l’avenir de la santé.

Découvrez les dernières percées et les actualités marquantes de la semaine dans le monde de la biotechnologie et de la pharmacie.

Thérapie CRISPR Personnalisée : Une Première Mondiale

Pour la première fois,des chercheurs ont mis au point une thérapie CRISPR spécifiquement conçue pour un seul individu : un bébé atteint d’une maladie génétique rare. Cette approche novatrice ouvre des perspectives inédites dans le traitement des maladies génétiques.

Le saviez-vous ? La technologie CRISPR permet de modifier précisément l’ADN, offrant ainsi un potentiel immense pour corriger les mutations génétiques responsables de nombreuses maladies.

Alors que des thérapies basées sur CRISPR existent déjà pour des maladies comme la drépanocytose, des chercheurs ont récemment annoncé la première thérapie CRISPR personnalisée “N-de-1” pour KJ Muldoon, un nourrisson atteint d’un déficit en carbamoyl-phosphate synthétase 1 (CPSID), une maladie génétique rare. le CPSID empêche l’organisme de décomposer correctement les protéines, entraînant des niveaux élevés d’ammoniac dans le sang, ce qui peut causer des lésions cérébrales ou la mort. Cette condition a un taux de mortalité de 50% dans la petite enfance.

Les médecins de Muldoon ont obtenu l’autorisation de ses parents pour développer une thérapie personnalisée d’édition de base afin de corriger la mutation causant le CPSID. Il a reçu trois doses de la thérapie d’édition de base in vivo. Selon un reportage de Nature, ses médecins réduisent lentement ses médicaments réduisant l’ammoniac. Bien qu’ils hésitent à le déclarer guéri, Muldoon se porte bien.

Première Transplantation de Vessie Humaine à l’UCLA

Une équipe de chirurgiens de l’Université de Californie à Los Angeles (UCLA) et de l’Université de Californie du Sud (USC) a annoncé avoir réalisé la première transplantation de vessie chez un homme de 41 ans atteint d’une forme rare de cancer de la vessie.actuellement, la plupart des patients qui subissent une ablation de la vessie subissent une intervention chirurgicale qui transforme une partie de leur intestin en une nouvelle voie d’excrétion de l’urine. Cependant, cela entraîne des complications chez la majorité des patients.

Après avoir développé la nouvelle technique de transplantation pendant quatre ans – qui impliquait la transplantation d’une vessie et d’un rein d’un donneur – le chirurgien urologue Inderbir Gill a déclaré au New York Times : il ne fait aucun doute : une porte potentielle s’est ouverte pour ces personnes qui n’existait pas auparavant.

Restrictions d’Accès aux Vaccins COVID-19 Mis à Jour par la FDA

La FDA a publié un cadre réglementaire plus strict pour les vaccins COVID-19 mis à jour. Elle prévoit d’approuver les vaccins mis à jour pour les adultes de 65 ans et plus ou ceux de plus de six mois qui présentent un risque élevé d’évolution grave de la COVID-19 si ces vaccins entraînent une réponse anticorps dans ces populations – comme les précédents vaccins de rappel COVID-19 et le vaccin annuel contre la grippe sont évalués. Cependant, si les développeurs de vaccins souhaitent obtenir l’approbation de leurs vaccins COVID-19 mis à jour chez des personnes en bonne santé âgées de six mois à 64 ans, la FDA exigera désormais qu’ils mènent des essais randomisés, contrôlés par placebo et qu’ils montrent que les vaccins préviennent la COVID-19 symptomatique comme critère d’évaluation principal – ce qui n’était pas l’objectif initial des vaccins COVID-19. ils ont toujours été destinés à protéger contre les maladies graves.

Conseil pratique : Restez informé des recommandations de santé publique concernant la vaccination contre la COVID-19,en particulier si vous faites partie d’une population à risque.

Comme indiqué dans la couverture antérieure de fire de l’annonce précédente de la FDA exigeant des études randomisées, contrôlées par placebo pour les vaccins COVID-19 mis à jour, ces essais nécessiteraient l’inscription de milliers de participants et seraient incroyablement coûteux à mener. La FDA exigera également six mois de données de suivi dans ces essais, ce qui pourrait signifier que le vaccin n’est plus efficace contre la souche circulante du virus au moment de son approbation. Tous ces facteurs dissuaderont probablement les entreprises de mener ce type d’essais.

Pour justifier son nouveau cadre, le commissaire de la FDA, Martin Makary, et le directeur du center d’évaluation et de recherche biologiques, Vinay Prasad, ont écrit : alors que toutes les autres nations à revenu élevé limitent les recommandations de vaccins aux adultes plus âgés (généralement ceux de plus de 65 ans) ou à ceux qui présentent un risque élevé de COVID-19 grave, les États-Unis ont adopté un cadre réglementaire unique et ont accordé une large autorisation de mise sur le marché à tous les Américains de plus de 6 mois, mais cette déclaration est trompeuse. D’autres pays réservent leurs recommandations pour un vaccin COVID-19 à ces populations, mais le vaccin est toujours largement disponible pour les personnes de plus de 6 mois qui en veulent un. C’est le cas au Canada, et au Royaume-Uni, les vaccins COVID-19 sont disponibles à l’achat si les personnes ne font pas partie des groupes recommandés.

Ce cadre a également été annoncé sans consulter d’experts du Comité consultatif sur les vaccins et les produits biologiques connexes de la FDA, qui devaient se réunir pour discuter des futurs plans de vaccins COVID-19 deux jours plus tard. Cette action préempte également une réunion du comité consultatif du CDC qui doit discuter des recommandations de vaccins COVID-19 en juin. Le directeur du groupe de recherche sur la santé publique de Public Citizen, Robert Steinbrook, a déclaré dans un communiqué : L’annonce de la FDA ne présente pas de justification convaincante de santé publique quant à la raison pour laquelle les vaccins COVID-19 devraient devenir indisponibles pour les personnes en bonne santé de moins de 65 ans. Les gens devraient pouvoir examiner les informations, en discuter avec leurs cliniciens et se faire vacciner si c’est ce qu’ils décident.

Les Microplastiques Affaiblissent les Macrophages pulmonaires

Des travaux présentés à la conférence de l’American Thoracic Society 2025 ont montré que les microplastiques inhalés peuvent supprimer l’activité des globules blancs dans les poumons appelés macrophages. Ces cellules sont cruciales pour un processus appelé phagocytose, dans lequel une cellule ingère des bactéries et d’autres matières. Dirigés par l’immunologiste Adam Soloff de l’Université de Pittsburgh, les chercheurs ont mesuré la fonction des macrophages après avoir cultivé des macrophages avec des microplastiques et exposé des souris à des microplastiques inhalés. Après seulement 24 heures d’exposition aux microplastiques, l’équipe a révélé que les macrophages étaient moins performants dans le processus de phagocytose, et ils ont trouvé des microplastiques dans les poumons, le cerveau, les reins, le cœur et le côlon. en utilisant l’agent régulateur de l’adénosine Acadesine, les chercheurs ont pu améliorer la fonction des macrophages.

Dans un communiqué de presse, Soloff a déclaré : Compte tenu de la mauvaise qualité de l’air dans de nombreux endroits du monde, vous pouvez imaginer que le développement d’un traitement thérapeutique à faible coût et à faibles effets secondaires pour restaurer la fonction des macrophages pulmonaires pourrait être un outil notable pour lutter contre l’augmentation des taux de maladies pulmonaires.

Un Moyen Plus Rapide et Moins Douloureux de Diagnostiquer la Sclérose en plaques

Une étude publiée dans Neurology Open Access a montré que des chercheurs de l’Université de Nottingham ont pu diagnostiquer la sclérose en plaques en huit minutes à l’aide d’examens d’imagerie par résonance magnétique (IRM). La découverte signifie que les patients n’auront peut-être plus à subir de douloureuses ponctions lombaires pour recevoir un diagnostic. L’équipe a utilisé un examen IRM pondéré en T2* et a comparé les résultats diagnostiques à ceux des ponctions lombaires invasives et a confirmé que l’utilisation du signe de la veine centrale sur l’examen était tout aussi sensible. Ils ont observé des effets secondaires chez neuf pour cent des participants après l’examen IRM, contre 75 pour cent avec la ponction lombaire.

Nikos Evangelou, neurologue principal de l’étude, a déclaré dans un communiqué de presse : Avec l’examen IRM, cela prend huit minutes, est totalement sûr, et ensuite vous pouvez rentrer chez vous. En moyenne, nous pensons que nous parviendrons au diagnostic trois mois plus tôt.

La FDA Approuve le premier test Sanguin pour la Maladie d’Alzheimer

La FDA a approuvé le premier test sanguin pour la maladie d’Alzheimer (MA). Le test, appelé Lumipulse G pTau217/ß-Amyloid 1-42 Plasma Ratio, est fabriqué par la société japonaise Fujirebio Diagnostics. Chez les personnes présentant des symptômes de déclin cognitif, le test mesure le rapport des protéines pTau217 et β-amyloïde 1-42 dans un échantillon de sang, et sur la base de ce rapport, il détermine si des plaques amyloïdes sont présentes ou absentes dans le cerveau, aidant ainsi les médecins à diagnostiquer la MA. Parce qu’il ne nécessite qu’une prise de sang, ce test rend le dépistage de la MA beaucoup plus accessible par rapport à d’autres méthodes qui nécessitent une ponction lombaire ou un examen de tomographie par émission de positrons.

Maria Carrillo, directrice scientifique et responsable des affaires médicales de l’Alzheimer’s association, a déclaré dans un communiqué : Depuis trop longtemps, les Américains ont eu du mal à obtenir un diagnostic simple et précis ; grâce à l’action d’aujourd’hui de la FDA, nous espérons qu’il sera plus facile pour davantage de personnes de recevoir un diagnostic précis plus tôt.

FAQ : Questions Fréquemment Posées

Qu’est-ce que la thérapie CRISPR ?

la thérapie CRISPR est une technique d’édition génétique qui permet de modifier l’ADN avec une grande précision.

Pourquoi la FDA a-t-elle restreint l’accès aux vaccins COVID-19 mis à jour ?

La FDA a mis en place un cadre réglementaire plus strict pour les vaccins COVID-19 mis à jour, exigeant des essais cliniques plus rigoureux pour certaines populations.

Quels sont les avantages du nouveau test sanguin pour la maladie d’Alzheimer ?

Le test sanguin est plus accessible et moins invasif que les méthodes de diagnostic traditionnelles, ce qui permet un dépistage plus précoce de la maladie d’Alzheimer.

Question pour vous : Quelles sont,selon vous,les implications éthiques de la thérapie CRISPR personnalisée ? Partagez vos réflexions dans les commentaires ci-dessous !

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