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La Haute autorité de santé a réévalué le médicament Qalsody, développé par le laboratoire Biogen, qui permet de traiter une forme rare de la maladie de Charcot. Cela ouvre la voie à son remboursement tout en lui reconnaissant un intérêt limité.

La Haute autorité de santé a opéré mardi un revirement concernant un traitement d'une forme rare de la maladie de Charcot en ouvrant la voie à son remboursement tout en lui reconnaissant un intérêt limité, après un premier refus à l'automne 2024.

Un médicament "susceptible de présenter un intérêt"

L'autorité sanitaire, qui a réévalué le médicament Qalsody développé par le laboratoire Biogen, a estimé que de nouvelles données lui "ont permis de reconnaître que Qalsody est susceptible de présenter un intérêt" qui "ouvre la voie à un possible remboursement".

L'intérêt potentiel du traitement, jugé pour l'heure "faible", devra toutefois être confirmé, souligne la Haute autorité de santé (HAS), qui "conditionne le maintien de son appréciation au recueil de nouvelles données à plus long terme", prévoyant de réévaluer le traitement "dans un délai maximal d'un an".

Le Qalsody, basé sur la molécule tofersen, vise à ralentir la progression de la maladie de Charcot, également nommée sclérose latérale amyotrophique (SLA), une pathologie neurologique qui enferme irréversiblement le patient dans son corps et le tue en quelques années. Mais il ne cible que les malades atteints d'une forme génétique particulière, ne représentant qu'un petit pourcentage des patients.

De grands espoirs chez les patients et leurs proches

En octobre 2024, l'institution publique indépendante avait refusé un accès dit "précoce" à ce traitement, une procédure qui permet le remboursement d'un médicament alors même que les études en cours n'ont pas encore démontré pleinement son intérêt. Elle avait alors estimé son intérêt "insuffisant" pour justifier d'une prise en charge par la solidarité nationale.

Une première décision qui avait provoqué la colère de la principale association française de lutte contre la maladie, l'Association pour la recherche sur la SLA (ARSLA) alors que Qalsody suscite de grands espoirs chez les patients et leurs proches.

Dans sa deuxième évaluation, la HAS se montre nuancée: si elle reconnaît un intérêt potentiel au traitement, elle considère qu'"il n'apporte pas d'amélioration" par rapport aux thérapies déjà disponibles. Cette absence de progrès, qui traduit "des incertitudes" persistantes autour de ce traitement, limite de facto sa prise en charge par la Sécurité sociale.