L'industrie pharmaceutique investit massivement dans l'intelligence artificielle (IA), mais aucun médicament entièrement développé grâce à l'IA n'est encore commercialisé. Cela pourrait évoluer avec le rentosertib, le premier traitement conçu par la société Insilico Medicine, qui devrait entrer en phase 3 d'essais cliniques dans les dix-huit mois à venir.

Comme le rapporte Quartz, de nouveaux investissements et partenariats se multiplient. Sam Altman, PDG d'OpenAI, a injecté plus de 100 millions de dollars (85,5 millions d'euros environ) dans des start‑up pharmaceutiques basées sur l'IA. Selon Precedence Research, le marché mondial de l'IA appliquée à la pharmacie devrait atteindre 2,51 milliards de dollars en 2026 et 16,49 milliards de dollars en 2034.

On évoque désormais moins les limites que les bénéfices concrets de l'IA dans la recherche biomédicale. Pour Samuel Scarpino, de l'Université du Nord-Est à Boston (États-Unis), cette technologie s'est infiltrée dans tous les domaines. Eli Lilly s'impose comme l'un des leaders du secteur: en octobre 2025, l'entreprise a annoncé un partenariat avec Nvidia pour construire un superordinateur dédié à la découverte et au test virtuel de millions de molécules. Elle collabore également avec Insilico Medicine pour développer de nouvelles thérapies et encourage ses employés à intégrer l'IA dans leurs activités. Un médicament conçu par IA pourrait ainsi voir le jour d'ici à 2030.

La confiance des investisseurs

Développer un médicament prend habituellement dix à quinze ans et coûte plus de 2 milliards de dollars (1,7 milliard d'euros), avec un taux d'échec d'environ 90%. Le rentosertib a franchi les premières étapes cliniques en moins de deux ans, un rythme remarquable. Il cible la fibrose pulmonaire idiopathique, une maladie rare et mortelle qui causerait plusieurs dizaines de milliers de décès par an dans le monde. Une étude de phase 2 menée sur 71 patients a montré une amélioration de la fonction pulmonaire, avec peu d'effets secondaires, ouvrant la voie à la phase 3.

Cette confiance dans l'IA attire des capitaux. Un projet comme AlphaFold2, un système développé par Google DeepMind et Isomorphic Labs, est par exemple capable depuis 2020 de prédire la structure tridimensionnelle de près de 200 millions de protéines. Cette avancée a valu à ses créateurs une reconnaissance majeure dans la recherche biomédicale.

Pour Diogo Rau, cadre d'Eli Lilly, l'IA ne remplace pas encore les chercheurs: son rôle dans les essais cliniques reste limité mais elle transforme profondément les métiers et les méthodes de l'industrie pharmaceutique. Une enquête révèle que 48% des professionnels de la biopharma utilisent intensivement l'IA aujourd'hui, et trois quarts estiment qu'elle transformera la découverte de médicaments d'ici à 2030.

Parmi les figures les plus engagées, Sam Altman a investi 180 millions de dollars (154 millions d'euros environ) dans Retro Bio, qui collabore avec OpenAI pour développer des traitements destinés à ralentir le vieillissement. L'objectif: gagner jusqu'à dix années de vie en bonne santé, avec un essai clinique prévu en Australie sur la maladie d'Alzheimer. OpenAI soutient également Chai Discovery, valorisée à plus d'un milliard de dollars, qui génère déjà de nouvelles molécules grâce à ses modèles. Selon son PDG Josh Meier, «cette année, les choses ont vraiment commencé à fonctionner» pour l'IA dans la découverte de médicaments.