PARIS – 9 mai 2024 – La fibrose pulmonaire idiopathique fait l’objet de nouvelles recherches prometteuses.Cette maladie, touchant les poumons, est malheureusement rare, mais pourrait bénéficier du nerandomilast, comme le démontrent les études. Ces résultats, relayés par des experts, ouvrent de nouvelles perspectives vers une prise en charge plus efficace et soulignent l’importance de la FPI dans la recherche médicale.

La fibrose pulmonaire idiopathique (FPI), une maladie rare mais en augmentation, affecte les poumons et le cœur. Les premiers symptômes incluent des toughés respiratoires après l’effort, évoluant vers une dyspnée même au repos. Une touche sèche et difficile à contrôler peut également apparaître, accompagnée d’une déformation des doigts en “baguettes de tambour”.

le saviez-vous ? L’incidence de la FPI est d’environ 20/100 000 chez les hommes et 13/100 000 chez les femmes.

Nerandomilast : un espoir thérapeutique

La recherche offre des perspectives de traitement prometteuses, comme le démontrent les études de phase III FIBRONEER™-IPF et FIBRONEER™-ILD. Ces études ont évalué le nerandomilast, un médicament expérimental oral inhibant la phosphodiestérase 4B (PDE4B), chez des patients atteints de FPI et de fibrose pulmonaire progressive (FPP), avec ou sans traitement antifibrotique de base.

Les résultats, publiés dans le New England Journal of Medicine et présentés à la Conférence internationale de l’American Thoracic Society (ATS) en 2025, sont encourageants.

Résultats des études FIBRONEER™

le nerandomilast, bien que son utilisation ne soit pas encore approuvée, a montré des résultats positifs. Son efficacité et sa sécurité restent à définir. Les deux études ont atteint leur objectif principal,avec les doses de 9 et 18 milligrammes,en réduisant la variation absolue de la capacité vitale forcée (CVF) entre le début de l’étude et la semaine 52 par rapport au placebo. La CVF est une mesure de la fonction pulmonaire.

Conseil pratique : La surveillance régulière de la CVF est cruciale pour évaluer la progression de la maladie et l’efficacité des traitements.

Après plusieurs essais dans la communauté scientifique pour faire avancer de nouvelles données cliniques, IPF et PPF continuent d’avoir des conséquences dévastatrices pour les patients.
Toby Maher,M.D., Ph.D., Professeur de Médecine Clinique, Keck School of Medicine, USC Los angeles

Selon le professeur Maher, Avoir deux études de phase III qui atteignent l’endpoint primaire est une percée importante pour la communauté scientifique, et mettent en évidence que nerandomilast pourrait avoir un impact significatif sur les besoins insatisfaits des patients, tant en monothérapie qu’en combinaison avec les traitements actuels.

Les études ont également révélé de faibles taux d’interruption du traitement. Dans l’étude FIBRONEER™-IPF, les événements indésirables ont conduit à l’arrêt du traitement chez 14,0 % des patients recevant 18 milligrammes de nerandomilast, 11,7 % de ceux recevant 9 milligrammes, et 10,7 % dans le groupe placebo. Dans l’étude FIBRONEER™-ILD, ces chiffres étaient respectivement de 10 %, 8,1 % et 10,2 %.

Aucun déséquilibre significatif n’a été observé entre les groupes nerandomilast et placebo concernant les événements indésirables d’intérêt, tels que la vasculite ou la dépression.

Interstiziopatie pulmonaires et FPI : de quoi parle-t-on ?

La FPI fait partie des “interstiziopatie pulmonaires”, des maladies du parenchyme pulmonaire caractérisées par un accumulation de cellules ou de substances extracellulaires. C’est l’inverse de ce qui se passe dans l’emphysème, où le tissu pulmonaire dédié aux échanges gazeux disparaît.

Ce groupe comprend de nombreuses entités pathologiques, dont la cause peut être connue ou associée à des maladies systémiques. Certaines sont liées à des mutations génétiques, tandis que d’autres sont idiopathiques, c’est-à-dire de cause inconnue.

Ces conditions partagent des altérations fonctionnelles : réduction de la capacité à mobiliser des volumes d’air, déficit restrictif, et diminution de l’oxygène dans le sang à l’effort ou au repos. Certains peuvent être guéris,d’autres peuvent être ralentis par des médicaments,et pour d’autres encore,seul le ralentissement du déclin fonctionnel est possible,ou le recours à la transplantation pulmonaire.

La fibrose pulmonaire idiopathique fait partie de ce dernier groupe.

Question pour les lecteurs : Quelles sont vos principales préoccupations concernant la gestion de la fibrose pulmonaire idiopathique ?

FAQ sur la fibrose pulmonaire idiopathique

• qu’est-ce que la fibrose pulmonaire idiopathique (FPI) ?

  La FPI est une maladie pulmonaire rare qui provoque une cicatrisation progressive des poumons, rendant la respiration difficile.

• Quels sont les symptômes de la FPI ?

  Les symptômes incluent l’essoufflement, la toux sèche, et la fatigue.

• Existe-t-il un traitement pour la FPI ?

  Bien qu’il n’y ait pas de guérison, des traitements peuvent aider à ralentir la progression de la maladie et à améliorer la qualité de vie.

• Qu’est-ce que le nerandomilast ?

  Le nerandomilast est un médicament expérimental en cours d’évaluation pour le traitement de la FPI et de la fibrose pulmonaire progressive.