«J’ai eu trois infarctus et une opération à cœur ouvert, un double pontage. Je ne trouve plus mon médicament. Sans cette injection, ma santé est en danger, je risque un nouvel infarctus.» Ce témoignage d’une patiente atteinte d’hypercholestérolémie familiale illustre la détresse de nombreux malades aujourd’hui contraints d’interrompre un traitement pourtant vital. En cause : une pénurie d’anti-PCSK9, deux biothérapies, Praluent (Sanofi) et Repatha (Amgen), conçus pour protéger les patients à très haut risque cardiovasculaire.

Ces traitements injectables, capables de faire baisser de 60 % le «mauvais » cholestérol (LDL-C), sont réservés aux cas les plus graves d’hypercholestérolémie, souvent génétique. Des malades pour qui les statines ne suffisent plus. Officiellement, les laboratoires invoquent une demande mondiale en forte hausse. Sanofi rappelle d’ailleurs au Figaro que «le nombre de patients traités par Praluent dans le monde a triplé depuis 2021, et doublé en France entre 2023 et 2024». Un succès thérapeutique indéniable qui vire à la crise d’approvisionnement.

5000 euros par an

Mais derrière cette tension logistique se cache un conflit d’une tout autre ampleur, un bras de fer stratégique dont les patients pourraient faire les frais. Sanofi a confirmé au Figaro une information révélée par Le Point : le laboratoire envisage une mesure radicale, à savoir le déremboursement de son médicament, Praluent. Concrètement, le traitement resterait commercialisé, mais à la charge du patient, soit un coût de plus de 5000 euros par an. « Aucun malade ne pourra se le permettre. C’est une catastrophe », s’alarme Lionel Ribes, président de l’Association nationale des hypercholestérolémies familiales (Anhet.f) qui s’étonne de cette décision radicale.

Cette annonce choc révèle un profond désaccord économique entre l’industriel et les autorités de santé françaises. Au cœur de la discorde : l’évaluation du médicament par la Haute autorité de santé (HAS). Contrairement à la plupart des pays européens, la HAS refuse de considérer la seule baisse du LDL-cholestérol comme critère suffisant d’efficacité. Elle demande des preuves directes sur la réduction des infarctus, AVC et décès. Cette position aboutit à une note d’amélioration de service médical rendu (ASMR) V, soit un bénéfice jugé équivalent à celui des traitements existants, et, par conséquent, un prix aligné sur ces derniers.

Une situation jugée économiquement insoutenable par Sanofi, qui brandit une décision radicale : sortir du remboursement, au risque de créer une fracture thérapeutique où seuls les patients les plus aisés pourraient encore se soigner.

Risque d’infarctus multiplié par 10 à 20

Ce bras de fer survient alors même que la prévention cardiovasculaire est affichée comme priorité nationale. Et que l’hypercholestérolémie familiale reste une maladie largement sous-diagnostiquée : une personne sur 250 en serait atteinte, souvent sans le savoir. Chez ces patients, le cholestérol grimpe dès la naissance, indépendamment du mode de vie. Résultat : un risque d’infarctus multiplié par 10 à 20. «En France, le premier accident cardiovasculaire survient en moyenne vers 45 ans chez ces patients, parfois bien plus tôt», rappelle la Pr Sophie Béliard, endocrinologue à l’AP-HM, à Marseille. Dans les formes homozygotes, rares mais très sévères, les complications peuvent apparaître dès l’enfance.

Les statines, médicaments de référence, ne suffisent pas toujours. C’est alors que les anti-PCSK9 entrent en jeu, en prévention secondaire (après infarctus) ou primaire dans les formes les plus à risque (enfants, patients homozygotes, ou avec un LDL («mauvais» cholestérol) supérieur à 3 g/l en dépit d’un traitement maximal). Mais l’accès à ces traitements devient aujourd’hui de plus en plus incertain, même pour ceux qui remplissent toutes les conditions.

Patients et sociétés savantes inquiets

Dans une lettre commune envoyée à la HAS et à laquelle Le Figaro a eu accès, associations de patients et sociétés savantes alertent : pour eux, le cadre actuel d’évaluation de l’innovation thérapeutique est inadapté. La France refuse de prendre en compte des critères utilisés partout ailleurs, comme la seule baisse du LDL. Les règles actuelles aboutissent parfois à des impasses : des médicaments innovants mal reconnus, dont le prix ne satisfait pas le laboratoire… et désormais, dans le cas des anti-PCSK9, menacés de disparaître. Car un médicament aussi cher non remboursé n’est pas prescrit.

Pire encore, une incohérence réglementaire pénalise certains patients : un enfant atteint d’hypercholestérolémie familiale peut bénéficier des anti-PCSK9 en prévention primaire. Mais à l’âge adulte, il ne sera éligible qu’après une LDL-aphérèse (un traitement lourd et invasif semblable à la dialyse, NDLR), ou après un accident cardiovasculaire. Une logique difficile à comprendre pour les malades comme pour les médecins.

Au final, ce sont des milliers de patients qui pourraient en payer le prix fort, via leur porte-monnaie... ou en risquant littéralement leur vie.